مفاجأة.. علاج جينى يعالج العمى والصمم الوراثى

تمكن العلماء من استعادة البصر والسمع للأشخاص الذين ولدوا مصابين بالعمى الخلقي أو الصمم في تجربتين منفصلتين للعلاج الجيني، بحسب ما نشره موقع هندوستانتايمز.

وأوضح التقرير أن تعديل جين يسمى EDIT-101 نجح في استعادة الرؤية لدى بعض المرضى الذين يعانون من العمى الخلقي.

ونشر التقرير حالة طفل بريطاني عولج من الصمم، وهو أول شخص يستعيد سمعه من خلال العلاج الجيني. أوبال ساندي، 18 شهرًا، ولدت وهي تعاني من فقدان السمع بسبب طفرة جينية نادرة في جين OTOF. بعد خضوعه لعملية جراحية مدتها 16 دقيقة، وبعد حقن فيروس AAV1 في القوقعة، وتسليم نسخة عمل من جين OTOF إلى القوقعة، مما أدى إلى استعادة الوظيفة في الأذن، استمتع بالعزف على الطبول والثرثرة مع والديه بعد الريادة علاج.

تأتي هذه الأخبار بعد أيام من استخدام العلماء للعلاج الجيني لاستعادة الرؤية لدى الأشخاص الذين يعانون من شكل نادر من العمى الوراثي أو الخلقي.

في هذه التجربة المنفصلة، ​​استخدم العلماء أداة مختلفة لتحرير الجينات تسمى CRISPR-Cas9.

وقال الباحثون إن 11 من أصل 14 شخصا في تجربة سريرية شهدوا تحسنا في الرؤية، دون آثار جانبية ضارة خطيرة.

وقالوا إن الدراسة كانت أيضًا أول من استخدم العلاج الجيني لعلاج الأطفال الذين يولدون مصابين بنوع من العمى.

وقال الدكتور إريك بيرس من كلية الطب بجامعة هارفارد، الذي قاد الدراسة، إن المشاركين شعروا بسعادة بالغة لأنهم تمكنوا من رؤية الطعام على أطباقهم.

وقال بيرس في بيان: “كان هؤلاء أفرادًا لم يتمكنوا من قراءة أي خطوط على مخطط العين ولم تكن لديهم خيارات علاجية، وهو الواقع المؤسف بالنسبة لمعظم الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة”.

أُطلق على التجربة اسم BRILLIANCE، وشارك فيها 12 شخصًا بالغًا وطفلين مصابين بنوع نادر من العمى الوراثي، المعروف باسم كمنة ليبر الخلقية (LCA).

يؤثر فقدان البصر الوراثي على شخص واحد تقريبًا من بين كل 40.000 شخص ويسبب فقدانًا شديدًا للبصر في سن مبكرة.

يحدث هذا العمى بسبب طفرة جينية تمنع البروتين من العمل بشكل صحيح. هذا البروتين – CEP290 – مهم للرؤية.

تلقى المشاركون في الدراسة جرعة واحدة من العلاج الجيني كريسبر يسمى EDIT-101.

كريسبر-كاس9 هي طريقة دقيقة لتغيير الحمض النووي. فهو يقطع سلاسل معينة من الحمض النووي – وهو الشيء الذي يجعلنا ما نحن عليه – ويستبدلها بسلاسل جديدة.

في عام 2020، حصل إيمانويل شاربنتييه وجنيفر أ. دودنا على جائزة نوبل في الكيمياء لاكتشافهما كريسبر-كاس9.

ملاحظة: هذا الخبر
مفاجأة.. علاج جينى يعالج العمى والصمم الوراثى
نشر أولاً على موقع ( اليوم السابع ) ولا يتحمل موقعنا مضمونه بأي شكل من الأشكال.
يمكنك الإطلاع على تفاصيل الخبر كما ورد من (مصدر الخبر)

معلومات عن :
مفاجأة.. علاج جينى يعالج العمى والصمم الوراثى

عرضنا لكم اعلاه تفاصيل ومعلومات عن خبر
مفاجأة.. علاج جينى يعالج العمى والصمم الوراثى
. نأمل أن نكون قد تمكنا من إمدادك بكل التفاصيل والمعلومات عن هذا الخبر الذي نشر في موقعنا في قسم اخبار طب وصحة.

ومن الجدير بالذكر بأن فريق التحرير قام بنقل الخبر وربما قام بالتعديل عليه أو الاقتباس منه ويمكنك قراءة ومتابعة تطورات هذا الخبر من المصدر.