FDA توافق على علاج مبتكر لمتلازمة هنتر.. خطوة لحماية من مرض نادر
وكالات – أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن موافقتها على دواء جديد لعلاج متلازمة هنتر (Mucopolysaccharidosis type II)، وهو مرض نادر ينتمي إلى أمراض التخزين الليزوزومي. يُسبب هذا المرض نقص إنزيم إيدورونات-2-سلفاتاز، مما يؤدي إلى تراكم مواد معقدة تسبب تلف الأعضاء الحيوية.
تظهر أعراض المرض في مرحلة الطفولة، وتختلف في شدتها، حيث تشمل ملامح وجه خشنة، تضخم الكبد والطحال، صعوبة الحركة، قصر القامة، ومشاكل في التنفس وفقدان السمع، بالإضافة إلى تأخر النمو العقلي في الحالات الشديدة. كونه مرتبطًا بالكروموسوم X، فإن المرض يصيب الذكور بشكل رئيسي، بينما قد تكون الإناث حاملات دون ظهور أعراض واضحة.
على الرغم من عدم وجود علاج شافٍ نهائيًا، تُستخدم علاجات مختلفة مثل العلاج التعويضي بالإنزيم والعلاج الداعم للمضاعفات. ومع ذلك، تبقى التأثيرات على الدماغ تحديًا كبيرًا، مما يجعل العلاجات الجديدة محط اهتمام متزايد في مجال علاج الأمراض الوراثية النادرة.
جميع الأخبار المنشورة في موقع مانكيش نت لا تمثل ولأتعبر عن راي إدارة الموقع .
ننشر الأخبار من مصادر مختلفة اليا فقد يجد القارئ محتوى غير لائق للنشر الإلكتروني وحرصا من إدارة موقع مانكيش نت يمكنكم الاتصال بنا مباشرة عبر الضغط على اتصل بنا سنقوم مباشرة بمراجعة المحتوى و حذفه نهائيا إضافة الى مراجعة مصدر الخبر الذي قد يتعرض للإلغاء من قائمة المصادر نهائيا