توافق FDA على علاج جيني مبتكر لمرض نادر يهدد الأطفال
وكالات – أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن موافقتها على استخدام علاج جيني جديد لعلاج مرض نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-1)، وهو مرض وراثي نادر وخطير يؤثر على الجهاز المناعي لدى الأطفال. يؤدي هذا المرض إلى ضعف قدرة خلايا الدم البيضاء على مقاومة العدوى، مما يجعل الأطفال المصابين عرضة لالتهابات متكررة قد تكون مهددة للحياة في سن مبكرة.
يعتمد العلاج الجديد على تقنية العلاج الجيني من خلال إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن المرض داخل خلايا المريض، مما يستهدف معالجة السبب الرئيسي للحالة بدلاً من التركيز على علاج الأعراض فحسب. يُعتبر هذا التطور خطوة هامة، خاصة للأطفال الذين ليس لديهم فرصة لإجراء زراعة نخاع عظمي، وهو العلاج التقليدي الذي قد لا يكون متاحاً أو مناسباً لجميع الحالات.
جاءت هذه الموافقة بعد مراجعات دقيقة من الجهات التنظيمية التي شملت تقييمات لضمان سلامة وجودة التصنيع قبل منح الضوء الأخضر للاستخدام. رغم أن مرض LAD-1 يعد من الحالات النادرة عالمياً، إلا أن هذا العلاج يمثل تقدماً ملحوظاً في مجال العلاجات الجينية وقد يسهم في إنقاذ حياة العديد من الأطفال المصابين.
جميع الأخبار المنشورة في موقع مانكيش نت لا تمثل ولأتعبر عن راي إدارة الموقع .
ننشر الأخبار من مصادر مختلفة اليا فقد يجد القارئ محتوى غير لائق للنشر الإلكتروني وحرصا من إدارة موقع مانكيش نت يمكنكم الاتصال بنا مباشرة عبر الضغط على اتصل بنا سنقوم مباشرة بمراجعة المحتوى و حذفه نهائيا إضافة الى مراجعة مصدر الخبر الذي قد يتعرض للإلغاء من قائمة المصادر نهائيا