الاكتشاف الأول لعلاج فموي للأطفال المصابين بالتقزم بدلاً من الحقن
وكالات – أعلنت شركة أمريكية عالمية عن نجاح المرحلة الثالثة من تجارب علاجها التجريبي “إنفيجراتينيب” (Infigratinib)، الذي يعد أول دواء فموي مخصص لعلاج الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي (Achondroplasia)، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى قصر القامة غير المتناسب.
أظهرت البيانات أن العلاج ساهم في زيادة معدل النمو السنوي للأطفال بمعدل 1.74 سم مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي بعد 52 أسبوعاً. وقد حقق “إنفيجراتينيب” تحسّناً ملحوظاً في نسب الجسم للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات، متفوقاً على الأدوية المنافسة التي تُعطى عن طريق الحقن، والتي حققت زيادة بمعدل 1.57 سم و1.49 سم.
تخطط الشركة لتقديم ملف الدواء للحصول على موافقة هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية (FDA) والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026. وارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان عن النتائج، حيث يقدر المحللون أن مبيعات الدواء قد تصل إلى ملياري دولار سنوياً. وتشير التقديرات إلى أن التقزم الغضروفي يؤثر على حوالي 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
بالإضافة إلى علاج التقزم الغضروفي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء على حالات نقص التنسج الغضروفي (Hypochondroplasia)، مما قد يغير مستقبل العلاج.
جميع الأخبار المنشورة في موقع مانكيش نت لا تمثل ولأتعبر عن راي إدارة الموقع .
ننشر الأخبار من مصادر مختلفة اليا فقد يجد القارئ محتوى غير لائق للنشر الإلكتروني وحرصا من إدارة موقع مانكيش نت يمكنكم الاتصال بنا مباشرة عبر الضغط على اتصل بنا سنقوم مباشرة بمراجعة المحتوى و حذفه نهائيا إضافة الى مراجعة مصدر الخبر الذي قد يتعرض للإلغاء من قائمة المصادر نهائيا